喜訊！基石藥業(yè)「阿泊替尼片」即將獲批上市，耐藥突變靶向藥

　　2021年3月18日，基石藥業(yè)靶向藥阿泊替尼片（avapritinib）上市申請(qǐng)（受理號(hào)：JXHS2000050、JXHS2000051 、JXHS2000052）辦理狀態(tài)在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品注冊(cè)進(jìn)度查詢(xún)結(jié)果顯示為“在審批”，有望于近日獲批上市。即將獲批的2個(gè)適應(yīng)癥分別為：①四線(xiàn)不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者；②用于治療攜帶血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。

　　圖片來(lái)源：NMPA官網(wǎng)

 

　　胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）是一種間葉組織腫瘤，臨床上一般比較少見(jiàn)。它可以發(fā)生在消化道的任何一個(gè)部位，較為常見(jiàn)的部位通常通是胃和小腸。據(jù)了解，中國(guó)每年大概有1-1.5/10萬(wàn)（1.4萬(wàn)-2.1萬(wàn)）新診斷的胃腸道間質(zhì)瘤患者[1]，大概90％胃腸道間質(zhì)瘤患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關(guān)。

 

　　Avapritinib由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)，是一款KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。基石藥業(yè)2018年6月通過(guò)與BlueprintMedicines達(dá)成合作，引進(jìn)了包括avapritinib在內(nèi)的3種藥物的大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，BlueprintMedicines保留在其他地區(qū)的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。

 

　　Avapritinib在2020年1月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，同時(shí)這也是一款在美國(guó)上市的針對(duì)PDGFRA外顯子18突變治療的靶向藥。

 

　　Avapritinib獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市后，三個(gè)月的時(shí)間，基石藥業(yè)于2020年4月29日遞交了阿泊替尼上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）承辦，同年7月25日以“符合附條件批準(zhǔn)的藥品”為由該申請(qǐng)正式納入優(yōu)先審評(píng)審批。

　　圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)

 

　　除此之外，基石藥業(yè)從Blueprint Medicines引進(jìn)的另一款抗癌藥普拉替尼（pralsetinib）新藥上市申請(qǐng)也在國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）藥品注冊(cè)進(jìn)度查詢(xún)結(jié)果顯示為“在審批”，有望近期獲批上市。

　　圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)

 

　　期待基石藥業(yè)的阿泊替尼獲批之后，可以為攜帶此種突變的胃腸道間質(zhì)瘤患者帶來(lái)希望。

 

　　參考文獻(xiàn)：

 

　　[1] 周巖冰. 胃腸道間質(zhì)瘤的診斷與治療現(xiàn)狀[J]. 中華普通外科雜志, 2017, 032(007):549-552.