新BCMA靶向療法獲FDA批準上市！治療多發(fā)性骨髓瘤

　　2021年3月26日，百時美施貴寶（BMS）和藍鳥生物（bluebird bio）共同宣布，Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往經(jīng)過四線及以上包括免疫調節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體的治療。

 

　　值得一提的是，該藥是一種B細胞成熟抗原（anti-BCMA）導向的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法。

 

　　“CAR T細胞療法已顯示出治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的潛力，我們很榮幸與我們的合作伙伴藍鳥生物一起，為復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者提供這款CAR T療法，為這些患者提供機會，百時美施貴寶是目前的一個獲批靶向 CD19和 BCMA 2種不同靶點CAR-T產(chǎn)品的公司，而Abecma的獲批也再次兌現(xiàn)了我們?yōu)橹委熯x擇有限，正在與侵襲性和晚期血液癌癥作斗爭的患者提供細胞療法的承諾。”百時美施貴寶醫(yī)學官Samit Hirawat博士說。

 

　　關于多發(fā)性骨髓瘤

 

　　多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，是僅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學惡性腫瘤。在老年人群中更為常見，盡管近年來，在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了進展，但大多數(shù)患者還是會存在復發(fā)的現(xiàn)象。所以，目前對新的治療方案和技術存在著迫切需求。

 

　　B細胞成熟抗原（BCMA）是腫瘤壞死因子受體（TNFR）超家族的成員，也叫做TNFRSF17或CD269。BCMA主要在成熟B淋巴細胞和漿細胞中表達，主要的特點之一就是在所有多發(fā)性骨髓瘤（MM）細胞中表達，在其它的正常人體細胞中基本檢測不到。它與配體B細胞活化因子（BAFF）和誘導增殖的配體（APRIL）結合后，會激活p38、EIk等細胞內一系列信號通路。

 

　　目前，靶向BCMA療法逐漸走進大眾的視野，該療法主要分為抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）、雙特異性抗體（BsAb）和嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）。