雖然肌萎縮側索硬化癥（ALS）的發病機理尚未完全闡明，但有學說認為谷氨酸（是中樞神經系統主要的興奮型神經遞質）在此疾病中是造成細胞死亡的原因。 利魯唑的作用機制尚不清楚。利魯唑通過抑制腦內神經遞質（谷氨酸及天冬氨酸）的釋放，抑制興奮性氨基酸的活性及穩定電壓依賴性鈉通道的失活狀態來表現其神經保護作用，多種體外細胞模型均證明了利魯唑可減少興奮性遞質的毒性作用，增加細胞的存活率。試驗表明，ALS患者的腦脊液能降低胎鼠皮質神經元細胞的存活率，5×10-7mol/L的利魯唑則有效對抗這種作用（細胞存活率從44.7％提高到60.6％）。1×10-4mol/L的利魯唑可使1×10-4mol/L NMDA作用下的新生大鼠海馬CA1錐體神經元細胞的存活率由6％提高到38％。此外整體試驗研究中，采用一種表達人突變的Cu/Zn SOD的轉基因小鼠為試驗模型，利魯唑以飲水的方式給藥，藥液濃度為100mg/L，小鼠出生后50天開始飲用。結果表明利魯唑可明顯延緩小鼠的平均死亡時間，生存期增加了13至15天（比對照組增加了11％）。 8mg/kg/day的利魯唑對大鼠的生殖及發育沒有明顯影響，對大鼠及家兔子代均無明顯致畸作用。孕期大鼠對家兔分別口服給予利魯唑27mg/kg、60mg/kg，有明顯的生育毒性和胚胎毒性；雌性大鼠在孕前、妊娠期及哺乳期單次口服利魯唑15mg/kg有明顯的生殖毒性。體外應用哺乳動物肝臟微粒體酶（S9）進行的體外代謝活化實驗表明，利魯唑沒有致突變毒性。體內實驗中，利魯唑對大鼠及小鼠無明顯的染色體畸變作用。靜脈注射或口服利魯唑14天到6個月，動物中樞神經系統中神經傳遞受到過度抑制，主要表現為流涎、共濟能力失調，其次為疲憊、活動減少、鎮靜、嗜睡，最終還可導致死亡。本品的急性毒性也主要表現為對中樞神經系統的損害作用，可對呼吸功能產生影響，甚至可導致動物死亡。

在健康男性志愿者中，單一劑量口服25至300mg以及每日重復口服25至100mg利魯唑，對其藥代動力學進行評估。血藥濃度水平的升高與劑量呈線性關系。其藥代動力學特性是非劑量依賴性的。 重復劑量給藥時（50mg利魯唑片，每日兩次，十天療程），利魯唑原形在血漿中蓄積至單一劑量的2倍，并于5日內達到穩態期。 吸收：利魯唑口服后吸收迅速，并于60至90分鐘內達最大血漿濃度（Cmax=173±72（sd）ng/ml）。大約劑量的90％被吸收，絕對生物利用度為60±18％。 在高脂飲食的同時服用利魯唑，其吸收率及吸收程度下降。（Cmax降低44％，曲線下面積降低17％）。 分布：利魯唑在體內分布廣泛，可通過血腦屏障。利魯唑的分布容積大約為245±69升（3.4升/公斤體重）。利魯唑的蛋白結合率大約為97％，主要與血漿白蛋白及脂蛋白結合。 代謝：利魯唑主要以原形存在于血漿中，并由細胞色素P450廣泛代謝繼而糖脂化。在體外試驗中利用預備的人體肝臟顯示細胞色素P450 1A2為主要的利魯唑代謝有關的同功酶。在尿中的代謝產物為3種酚衍生物，1種脲基衍生物及原形利魯唑。 已鑒別和非結合的代謝產物在動物中不顯示利魯唑的藥效特性，因此在人體中未做研究。 排泄：排泄半衰期范圍在9至15小時。利魯唑主要從尿液中排出。 尿中總排泄率為劑量的90％。葡萄糖醛酸衍生物占尿中代謝產物的85％以上。僅有劑量2％的利魯唑以原形存在于尿中。 利魯唑在老年健康志愿者的藥代動力學參數沒有變化，因此在老年人群中對利魯唑的使用沒有特殊要求。本藥在腎功能低下者體內的代謝與健康成年人體內的代謝無顯著差異，但是輕度、長期肝功能不全患者及中度長期肝功能能夠不全患者的AUC分別增加1.7倍及3倍，提示利魯唑在有肝病及轉氨酶高于正常值上限3倍的患者中不宜使用。