2021年3月31日，國家藥品監督管理局（NMPA）官網顯示，再鼎醫藥的擎樂®（瑞派替尼）的上市申請已獲批準上市，該藥是一種KIT/PDGFRα激酶開關調控抑制劑，用于已治療接受過包括伊馬替尼在內的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。

 

　　目前，藥品批準證明文件為“待領取”狀態。

　　圖片來源：NMPA官網

 

　　關于胃腸道間質瘤（GIST）

 

　　胃腸道間質瘤（GIST）是一種胃腸道比較常見的間葉源性腫瘤之一，其中大概有80％的GIST患者存在受體酪氨酸激酶KIT基因突變，約有6％存在血小板衍生生長因子受體α(PDGFRα)基因突變。這個疾病可以發生在全消化道的任一部位，通常在胃和小腸中更為常見，一般占胃腸道惡性腫瘤的1％-3％，屬于一種少見的腫瘤，在50歲以上的人群中更常見。

 

　　臨床上，胃腸道間質瘤一般起病隱匿，沒有明顯的癥狀表現，通常在體檢或其他手術的過程中偶然發現。另外，因為大家對這種疾病缺乏足夠的了解，所以患者被診斷得時候往往處于晚期。而且，在這個階段，胃腸道間質瘤的5年生存率可能在48％至90％之間。在我國，每年發生胃腸道間質瘤的數量約為20,000至30,000，并且已經有超過100,000的患者正在接受治療。

 

　　當前，外科手術切除是早期治療胃腸道間質瘤的主要手段，但是依然有將近一半的腫瘤切除患者術后有復發或轉移現象。對于這些沒有辦法切除、轉移或復發的晚期胃腸道間質瘤患者，分子靶向治療是主要的臨床治療方法，常用藥物包括伊馬替尼，舒尼替尼和瑞戈非尼，分別為GIST的一線、二線和三線治療。

 

　　長期以來，很多GIST患者在接受三線治療后出現疾病進展，耐藥現象越來越普遍，影響到了患者的生存，迫切需要創新藥物應對生存困境。

 

　　祝賀再鼎醫藥「瑞派替尼」在國內獲批上市，有望成為一個獲批上市的GIST四線治療藥物，并期待在未來為廣大晚期GIST患者提供新的治療方案，幫助患者提高預后和生活質量。